Alkeus anuncia un financiamiento Serie B de $150 millones, que respalda la vía de registro rápido para el gildeuretinol (ALK

Dec 16, 2023

Fundador de Vertex y pionero de la industria Joshua Boger, Ph.D. nombrado presidente ejecutivo de Alkeus

CAMBRIDGE, Mass., 05 de junio de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alkeus Pharmaceuticals anunció hoy que ha recaudado un financiamiento Serie B de $150 millones para respaldar el registro y el lanzamiento de gildeuretinol (ALK-001), un potencial modificador de enfermedades, de precisión medicamento para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt, una de las principales causas genéticas de ceguera en niños y adultos jóvenes. La financiación estuvo a cargo de Bain Capital Life Sciences, con la participación adicional de TCGX, Wellington Management y Sofinnova Investments. Alkeus también anunció hoy que Joshua Boger, Ph.D., pionero de la industria biotecnológica y fundador de Vertex Pharmaceuticals, se unió a Alkeus como presidente ejecutivo.

"Los ingresos de esta financiación de 150 millones de dólares permitirán a Alkeus expandir nuestro equipo e impulsar el gildeuretinol hacia la presentación de la NDA y la aprobación de la FDA lo más rápido posible", dijo Leonide Saad, Ph.D., directora ejecutiva, presidenta y cofundadora de Alkeus. "Estoy encantado de trabajar mano a mano con Joshua como presidente ejecutivo mientras construimos una empresa centrada en el paciente. La profunda experiencia de Joshua liderando el desarrollo y la comercialización exitosos de medicamentos transformadores será de gran valor para Alkeus durante este período de crecimiento organizacional, en preparación para el lanzamiento de gildeuretinol".

La enfermedad de Stargardt es una de las principales causas de ceguera en niños y adultos jóvenes y afecta a más de 30 000 personas en los EE. UU. y a más de 150 000 en todo el mundo. Los pacientes con la enfermedad de Stargardt suelen nacer con una visión normal, pero las mutaciones en el gen ABCA4 conducen a una dimerización acelerada (o aglomeración) de la vitamina A en el ojo, lo que provoca daños en la retina y la consiguiente pérdida progresiva de la visión, a partir de los cinco años de vida. edad. Gildeuretinol es el primer y único medicamento en desarrollo clínico que aborda el mecanismo subyacente de la enfermedad de Stargardt al reducir sustancialmente la dimerización de la vitamina A en el ojo, sin ningún impacto en la visión normal. Los datos clínicos de la fase 2 han mostrado una ralentización estadística y clínicamente significativa del daño retiniano en pacientes con Stargardt. La FDA de EE. UU. otorgó la designación de terapia innovadora y la designación de medicamento huérfano al gildeuretinol (ALK-001). Alkeus planea presentar una NDA para la aprobación de gildeuretinol en 2024.

"Stargardt es una enfermedad progresiva y debilitante que conduce inevitablemente a una pérdida devastadora de la visión. La causa genética está bien caracterizada, pero hasta la fecha no existe un tratamiento eficaz", dijo Joshua Boger, Ph.D., presidente ejecutivo de Alkeus. "Leonide y el equipo de Alkeus han traído gildeuretinol del laboratorio hasta obtener datos clínicos positivos y convincentes en múltiples etapas de la enfermedad, incluido un ensayo controlado con placebo de fase 2 en pacientes con enfermedad avanzada, en el que hemos informado un resultado estadístico y ralentización clínicamente significativa de la enfermedad. Los datos clínicos adicionales muestran la detención de la enfermedad en pacientes, incluidos los niños".

El Dr. Boger continuó: "Ahora estamos preparados para hacer realidad esta medicina transformadora para todos los pacientes de Stargardt".

Acerca de Gildeuretinol (ALK-001) Gildeuretinol fue diseñado por investigadores como una nueva forma de vitamina A específicamente deuterada que reduce en gran medida la dimerización de la vitamina A, con el potencial de retardar o detener la progresión de la pérdida de la visión en pacientes con Stargardt sin interrumpir el ciclo visual. En estudios preclínicos, el gildeuretinol disminuyó la dimerización de la vitamina A en más del 80 % y evitó el desarrollo de la ceguera en un modelo animal genético de la enfermedad. En un estudio de Fase 2, doble ciego, controlado con placebo de 2 años (n = 50) en pacientes de Stargardt con enfermedad avanzada, el tratamiento con gildeuretinol una vez al día en forma de píldora redujo el daño retiniano en comparación con el placebo, según Tasas de crecimiento observadas en lesiones atróficas medidas por autofluorescencia de fondo de ojo (FAF). El fármaco fue bien tolerado, con una seguridad consistente con el perfil bien caracterizado de la vitamina A. En niños y adultos jóvenes con enfermedad de Stargardt en etapa más temprana, el gildeuretinol pareció detener el proceso de la enfermedad, previniendo cualquier daño retiniano adicional y pérdida de la visión. Se están realizando ensayos clínicos adicionales de gildeuretinol en la enfermedad de Stargardt, incluido un ensayo clínico controlado con placebo, aleatorizado y con inscripción completa (n = 80) en pacientes de Stargardt con enfermedad intermedia, que se espera lea los datos de primera línea en 2025. Además, un El estudio de fase 3 (n = 200) de gildeuretinol en pacientes con atrofia geográfica (AG) secundaria a degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD) ahora está completamente inscrito y se espera que se lea más adelante en 2023.

Acerca de Alkeus Farmacéuticos Alkeus Pharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica con sede en Cambridge, MA. Co-fundado por Leonide Saad, Ph.D. e Ilyas Washington, Ph.D., Alkeus se centra en el desarrollo de terapias para enfermedades oculares graves con una gran necesidad insatisfecha. El principal candidato de Alkeus, el gildeuretinol (ALK-001), se está evaluando actualmente en ensayos clínicos para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt y para la atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD). La enfermedad de Stargardt es una de las principales causas monogenéticas de ceguera en niños y adultos jóvenes, con más de 30 000 personas afectadas en los EE. UU. y más de 150 000 en todo el mundo. La atrofia geográfica es la degeneración progresiva crónica de la mácula en el ojo, característica de la última etapa de la degeneración macular relacionada con la edad (AMD), con más de un millón de personas afectadas en los EE. UU. y más de cinco millones en todo el mundo.

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